老妈可望不可及的干细胞治疗中风病人家

前言

对于干细胞一词，你肯定已经不陌生。满大街的干细胞神奇效果的宣传，已经让你目不暇接。干细胞具有自我更新、多向分化和旁分泌的作用等机制，在创伤修复、组织再生和衰老等临床医学领域显现出良好的应用前景，干细胞的发展和应用的确为治疗老年性疾病带来了可能。医学领域用干细胞治疗衰老相关的疾病，包括脑卒中、阿尔兹海默症、帕金森等早已成为研究的热点。

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老妈与干细胞治疗插肩而过

老妈年5月中风复发造成全身四肢瘫痪，情况很严重。我第一时间想到了干细胞治疗。因为年1月，国家药监局批准了我国第一个也是目前唯一按药品注册，也是少数以静脉注射给药用于中风神经损伤的干细胞产品，即国内九芝堂药业从美国Stemedica公司引进的骨髓间充质干细胞(it-hMSC)。

我当时很快发动圈内资源，很快找到九芝堂负责临床的同行，希望尽快让老妈用上这个产品，或许老妈有机会康复。但是九芝堂负责临床的同行看了老妈的病历后，说老妈的情况不符合临床试验招募条件，没法入组。主要原因有两个。1、他们只招募急性发作超过6个月的患者，而那时候老妈才刚出院一个多月；2、入组病人NIHSS评分6-20分，而老妈因情况严重，十一项NIHSS打分合计几乎超过20分。

it-hMSC的临床I/II期的招募条件

另外一个更重要的原因是临医院，而老妈远在广西，即便能够入组，老妈的情况也会被航空公司拒绝登机。如果坐高铁去颠簸9个小时到北京，更是被当地医生强烈反对。更重要的是，这是双盲试验，很可能老妈入组可能给的是安慰剂。

被拒绝入组，又不能去北京参加临床试验，能不能找朋友直接弄来药物，医院自行给药呢?回答是不行。

因为，在我冒出这个想法的时候，九芝堂的朋友告诉我，如果不参加临床试验而想直接买药，可前往他们设在新疆霍尔果医院，但这个产品只能现用现配。如果病人不在他们设立的细胞站点附近几乎是无法完成给药的。

我曾经查了这个产品的有关文献，医院实验室把it-hMSC干细胞从液氮瓶拿出来，配好解冻，还要再进行包括细胞计数、内毒素、革兰氏染色、观察细胞形态等检测，细胞活力达到一定指标再送去做无菌测试才能给病人使用。一旦干细胞输液准备好，必须在2-8℃保存，病人皮试没问题后，必须在8小时内输入人体（此8小时包含前面解冻后的检测时间），不然解冻后细胞的活力会迅速下降。因此，远距离异地用药是不太现实的。

文献关于it-hMSC的使用方法描述

我曾经测算过，老妈在南宁如果想异地用药。离老妈最近的海南实验室需要提前准备好输液，如果一分钟也不耽搁的从实验室一配好就赶紧打包，花2小时用保温箱送到海口机场，一分钟也不差的登机飞2小时，然后再花2医院，最后剩下不到2小时，还得皮试30分钟，再静脉注射细胞。环节紧张得如同器官移植手术的场景。

这看似有点曙光的事情，医院拒绝了，他们不想尝试这样有风险的事情，也不建议将病人舟车劳顿的运到千里之外。九芝堂的朋友也觉得风险太大，病人输液医院进行临床观察，出了事情负不起责任。

给老妈干细胞治疗这件事，在家里人反复掂量后，放弃了。

一方面老爸的确不愿意冒风险老妈被折腾到其他地方治疗；另一方面，我仔细看了九芝堂it-hMSC项目之前在美国做I/II临床时所发表的数据文献，参加试验的总人数仅为36人，病人NIHSS评分范围是6.5-10，平均评分为8（也就是说，他们选择的病人是至少还可以被搀扶着走路的，没有像老妈一样NIHSS20分的病例）。用药6个月后这些人NIHSS平均减少了1分，12个月后平均减少了2分，患者的运动功能变化有限（没有出现奇迹）。这点，研究者也在报告里也有所承认。

还有it-hMSC美国临床试验的缺陷是没有对照组，换句话说，就是这个美国临床数据表现出的疗效可能还不是那么可靠，因此在中国的临床试验就增加了门槛，国内it-hMSC的Ⅰ/Ⅱa期研究临床是采用“多中心、盲法、随机、安慰剂对照”，比美国的临床研究门槛高多了。

考虑了上面的因素，虽然我很想给老妈试试，但是还是放弃了。

02

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还能选其他的干细胞治疗吗？好难选

有人会问，医院也有干细胞临床试验，还可以选吗？

我的回答是，可选的很少。

首先我当初考虑it-hMSC，是因为它是目前国内唯一按照药品注册的治疗缺血性卒中的干细胞产品。（医院王拥军教授的话说，“第一个按照新版《药物临床试验质量管理规范》进行的干细胞治疗脑血管疾病的临床试验”）。因为按照药品注册对干细胞的质量控制以及安全性评价等要求要比作为“临床科研项目”申报的门槛要高很多很多。从干细胞的质量控制来说，it-hMSC还算靠谱。而国内其他的很多干细胞临床试验，即便是在“中国临床试验注册中心”

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